2023年9月14日，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）邱錄貴/易樹華團(tuán)隊在Haematologica《血液學(xué)》在線發(fā)布了題為“Oligosecretory Waldenstrom macroglobulinemia exhibits excellent treatment response and outcomes”（寡分泌華氏巨球蛋白血癥患者治療反應(yīng)及臨床預(yù)后良好）的文章。該研究依托中國華氏巨球蛋白血癥工作組多中心臨床隊列，在全球首次提出“寡分泌華氏巨球蛋白血癥（寡分泌WM）”的概念，并進(jìn)一步探究這部分患者的臨床特征、預(yù)后及療效評價。
華氏巨球蛋白血癥（WM）是一類以分泌單克隆免疫球蛋白IgM及異常淋巴漿樣細(xì)胞侵犯骨髓為特征的血液系統(tǒng)惡性腫瘤。目前根據(jù)第11屆華氏巨球蛋白血癥國際研討會和NCCN指南（2022版）的最新緩解標(biāo)準(zhǔn)共識，其療效主要根據(jù)患者血清IgM下降情況進(jìn)行評估；血清IgM降低≥90%和≥50%分別定義為非常好的部分緩解和部分緩解。多數(shù)WM患者IgM明顯升高，但仍然有部分患者IgM定量水平僅輕度升高或正常；當(dāng)IgM水平在正常值上限的2倍以內(nèi)時，則無法做出準(zhǔn)確的療效評價。
該研究納入了2003年1月至2020年9月在中國35家血液中心診斷的1420例淋巴漿細(xì)胞淋巴瘤/華氏巨球蛋白血癥（LPL/WM）患者，最終1274例新診斷WM患者納入本分析。
該研究將初始IgM定量≤正常值上限2倍的患者定義為“寡分泌WM”，高于正常值上限2倍的患者定義為“可測量WM”，對于寡分泌WM患者的療效，需結(jié)合骨髓活檢、流式細(xì)胞術(shù)、髓外病變及臨床表現(xiàn)進(jìn)行綜合判定。結(jié)果表明，寡分泌WM患者血小板減少癥的比例更高，而低白蛋白血癥和血清β2-微球蛋白升高的比例更低，具有良好的治療反應(yīng)和無進(jìn)展生存期。此外，研究證實WM國際預(yù)后評分系統(tǒng)（IPSSWM）在寡分泌WM患者中具有無進(jìn)展生存期的預(yù)后作用，但不具有總生存期的預(yù)后作用。
綜上，該研究首次在全球報道寡分泌WM的療效及生存情況，對進(jìn)一步理解WM臨床生物學(xué)特征具有重要的意義。
該研究獲國家自然科學(xué)基金（面上項目81970187、面上項目82170193、國際（地區(qū)）合作與交流項目81920108006、青年項目81900203、青年項目82200215）、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院醫(yī)學(xué)與健康科技創(chuàng)新工程（2022-I2M-1-022）等的支持。血液病醫(yī)院易樹華主任醫(yī)師和北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院李劍教授為共同通訊作者，血液病醫(yī)院熊文婕主治醫(yī)師和博士生于穎、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院孫春艷教授、上海長征醫(yī)院杜鵑教授及浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院蔡真教授為共同第一作者。
論文鏈接：https://haematologica.org/article/view/haematol.2023.283402
