2024年1月11日，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）邱錄貴/易樹(shù)華團(tuán)隊(duì)在Haematologica《血液學(xué)》在線發(fā)布了題為“Rituximab plus cyclophosphamide and dexamethasone versus bortezomib plus cyclophosphamide and dexamethasone in newly diagnosed symptomatic Waldenstr?m macroglobulinemia: a randomized controlled trial”（利妥昔單抗聯(lián)合環(huán)磷酰胺及地塞米松（RCD）對(duì)比硼替佐米聯(lián)合環(huán)磷酰胺及地塞米松治療（BCD）初診WM的一項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照臨床研究）的研究論文。該研究作為中國(guó)首個(gè)關(guān)于初診華氏巨球蛋白血癥（WM）的隨機(jī)對(duì)照臨床研究，揭示了RCD相較BCD方案可顯著提高初診WM患者的生存，微小殘留病灶分析提示在WM患者中僅抗?jié){細(xì)胞治療尚不足以進(jìn)一步清除腫瘤細(xì)胞，該研究對(duì)指導(dǎo)初診WM治療具有重要臨床意義。
華氏巨球蛋白血癥（WM）是一類以分泌單克隆免疫球蛋白IgM及異常淋巴細(xì)胞、漿細(xì)胞樣淋巴細(xì)胞及漿細(xì)胞侵犯骨髓為特征的罕見(jiàn)的血液系統(tǒng)惡性腫瘤。由于缺乏大隊(duì)列的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)，目前仍缺乏統(tǒng)一的一線治療方案。以靶向異常淋巴細(xì)胞為主的利妥昔單抗聯(lián)合環(huán)磷酰胺及地塞米松（RCD）方案及以抗?jié){細(xì)胞為主的硼替佐米聯(lián)合環(huán)磷酰胺及地塞米松（BCD）方案均是初診WM可選擇的治療方案，但是兩種方案孰優(yōu)孰劣尚不明確。
該研究納入了2016年3月至2020年11月在中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）淋巴瘤診療中心就診的40例初診WM患者，患者隨機(jī)接受RCD及BCD方案治療，最終選取38例患者進(jìn)行分析。
研究顯示兩種患者主要有效率相似（89.5% vs 73.7%，P=0.209），總有效率相同（均為89.5%）。但患者在RCD組獲得較好部分緩解的情況略優(yōu)于BCD組（42.1% vs 26.3%，P=0.305）。中位隨訪55個(gè)月，RCD組患者中位反應(yīng)持續(xù)時(shí)間（未達(dá)到 vs 32個(gè)月，P=0.007）、無(wú)進(jìn)展生存（未達(dá)到 vs 33個(gè)月，P=0.009）及總生存（未達(dá)到 vs 70個(gè)月，P=0.034）均優(yōu)于BCD組患者。微小殘留病灶分析顯示使用BCD方案治療的患者殘留更多的異常淋巴細(xì)胞及異常漿細(xì)胞，提示單純抗?jié){細(xì)胞治療無(wú)法有效清除患者腫瘤細(xì)胞。
綜上，該研究首次在中國(guó)患者中報(bào)道以利妥昔單抗為基礎(chǔ)的RCD方案相較于以硼替佐米為基礎(chǔ)的BCD方案能有效延長(zhǎng)患者生存并清除腫瘤細(xì)胞，對(duì)進(jìn)一步指導(dǎo)初診WM患者治療具有重要的臨床意義。
該研究獲得國(guó)家自然科學(xué)基金（面上項(xiàng)目82370197、面上項(xiàng)目81970187、面上項(xiàng)目82170193、國(guó)際（地區(qū)）合作與交流項(xiàng)目81920108006）、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院醫(yī)學(xué)與健康科技創(chuàng)新工程（2022-I2M-1-022）等的支持。血液病醫(yī)院邱錄貴主任醫(yī)師和易樹(shù)華主任醫(yī)師為共同通訊作者，血液病醫(yī)院熊文婕主治醫(yī)師和呂瑞主治醫(yī)師為共同第一作者。
論文鏈接：https://doi.org/10.3324/haematol.2023.284588
