2025年4月10日，由中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（簡(jiǎn)稱“所院”）張磊教授團(tuán)隊(duì)牽頭開展的基因治療臨床研究，中國(guó)首個(gè)血友病B基因治療產(chǎn)品波哌達(dá)可基注射液正式獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)，用于中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏癥）成年患者的治療。這一創(chuàng)新成果標(biāo)志著中國(guó)在血友病B基因治療領(lǐng)域取得了重大突破，為患者帶來(lái)了新的希望。
血友病B是一種由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏或缺陷引起的遺傳性出血性疾病。長(zhǎng)期以來(lái)，患者主要依賴凝血酶原復(fù)合物（PCC）或凝血因子IX替代治療，需終身頻繁接受靜脈注射。這種傳統(tǒng)治療方法不僅給患者帶來(lái)極大的身體痛苦和生活不便，還伴隨著感染、血栓等風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)高昂的治療費(fèi)用也讓患者家庭背負(fù)沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
波哌達(dá)可基注射液的獲批，為血友病B患者帶來(lái)了革命性的治療選擇。該藥物采用工程化改造的嗜肝性rAAV載體，可將含優(yōu)化的人凝血因子IX基因遞送到患者的肝臟細(xì)胞內(nèi)，利用宿主細(xì)胞基因轉(zhuǎn)錄系統(tǒng)持續(xù)表達(dá)人凝血因子IX，并將其分泌到血液中，發(fā)揮促凝血活性。臨床研究顯示，波哌達(dá)可基注射液在改善患者凝血功能方面具有顯著效果，治療后患者年化出血率顯著下降。
所院張磊教授團(tuán)隊(duì)自2019年起牽頭發(fā)起波哌達(dá)可基注射液的臨床研究工作。2019年，團(tuán)隊(duì)開展了單中心、單臂、探索性研究（NCT04135300），評(píng)估單次靜脈輸注波哌達(dá)可基注射液在中國(guó)血友病B患者中的安全性和有效性。2022年，相關(guān)臨床研究結(jié)果發(fā)表于國(guó)際權(quán)威期刊《柳葉刀-血液病學(xué)》。2024年，3-4.5年長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)在第32屆國(guó)際血栓與止血學(xué)會(huì)大會(huì)（ISTH）上公布，結(jié)果顯示患者在接受治療后，平均FIX活性顯著提升，年化出血率大幅降低，且無(wú)嚴(yán)重不良事件發(fā)生。
2021年，張磊教授團(tuán)隊(duì)又牽頭發(fā)起多中心、單臂、III期臨床研究（NCT05203679），進(jìn)一步評(píng)估中重度血友病B成年患者單次靜脈輸注波哌達(dá)可基注射液的安全性和有效性。2024年12月，III期臨床研究結(jié)果在第66屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上發(fā)布，再次證實(shí)了波哌達(dá)可基注射液的卓越療效和安全性。
張磊教授表示：“傳統(tǒng)療法需要患者頻繁進(jìn)行靜脈注射，且因子水平會(huì)隨著外源性凝血因子的半衰期而波動(dòng)，部分患者還會(huì)面臨產(chǎn)生抑制物的風(fēng)險(xiǎn)。波哌達(dá)可基注射液的獲批為血友病患者帶來(lái)了革命性的希望。患者通過(guò)接受單次給藥，有望告別需要終身頻繁靜脈注射的困境，使血友病的治療目標(biāo)進(jìn)一步提升?！?/p>
作為國(guó)內(nèi)血液學(xué)研究的領(lǐng)軍機(jī)構(gòu)，所院始終引領(lǐng)我國(guó)血液學(xué)領(lǐng)域的前沿發(fā)展。依托國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心、血液與健康全國(guó)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室等多個(gè)國(guó)家級(jí)平臺(tái)的優(yōu)勢(shì)資源，在血液系統(tǒng)疾病診療和研究方向持續(xù)深耕，產(chǎn)生了系列原創(chuàng)性科研成果。 波哌達(dá)可基注射液的成功獲批，展現(xiàn)了所院臨床科研團(tuán)隊(duì)在出凝血疾病領(lǐng)域的強(qiáng)大實(shí)力和突出成績(jī)。未來(lái)，所院將繼續(xù)發(fā)揮國(guó)家隊(duì)使命擔(dān)當(dāng)，推動(dòng)醫(yī)療技術(shù)的革新發(fā)展，為患者提供更優(yōu)質(zhì)、高效的醫(yī)療服務(wù)，共創(chuàng)健康美好的未來(lái)。
供稿：血液病醫(yī)院
編輯：戴申倩
